26 // REVUE FRANCOPHONE DES LABORATOIRES - AVRIL 2011 - N°43126 // REVUE FRANCOPHONE DES LABORATOIRES - AVRIL 2011 - N°431

Réparer enfin l’ulcère du pied diabétique ?

Maladie de Pompe : Genzyme investit en Europe

Un accord de partenariat entre Sanofi-

Aventis et un organisme canadien de

recherche médicale, le Sunnybrook

Health Sciences Centre (Toronto), pour-

rait déboucher à terme sur un trai-

tement innovant de l’ulcère du pied

diabétique (mal perforant plantaire),

dit aussi ulcère neuro-ischémique

(séquelle de neuropathie périphérique),

basé sur le développement d’un pep-

tide encore confidentiel, le vasculotide,

impliqué dans l’angiogenèse, promet-

teur pour traiter les plaies chroniques.

L’unité de stratégie thérapeutique « fibrose et réparation des plaies » (l’une des 5 uni-tés de la nouvelle organisation R & D de Sanofi-Aventis) assurera la collabo-ration avec l’organisme canadien pour faire un traitement du vasculotide, molé-cule encore en développement. C’est au Sunnybrook Research Institute que deux chercheurs, les Drs Dan Dumont et Paul Van Slyke, ont élaboré le vasculotide

(vascular peptide), peptide synthétique et facteur de croissance dont la cible est TIE2, un récepteur identifié sur les cellules hématopoïétiques et les cellules endothéliales vasculaires.

Dan Dumont et son équipe furent les pre-miers, il y a près de 20 ans, à découvrir et à caractériser le rôle-clé de TIE2 et son importante implication dans la formation des vaisseaux sanguins (angiogenèse). Actuellement, les Drs Dumont et Van Slyke explorent l’utilisation du vasculotide dans la restauration de l’intégrité des vaisseaux et dans la stimulation de la réparation des plaies. Le peptide pourrait favoriser un « raccourci » dans la cascade molécu-laire aboutissant à la néo-angiogenèse et la cicatrisation définitive d’une plaie. L’angiogenèse est un processus essentiel à la régénération tissulaire d’une plaie, puisque le réseau vasculaire reconstitué permet l’apport d’oxygène et de nutri-ments aux tissus néoformés.

Selon les termes de l’accord, Sanofi-Aventis aura l’exclusivité mondiale du développement et de la commercialisation du vasculotide. ■■

J-M. M.

Source : Laboratoire Sanofi-Aventis. www.sanofiaventis.com

La biotech Genzyme (Cambridge,

Massachusetts, USA) va construire

une nouvelle unité de biotechnologies

sur son site de Geel (Belgique) pour

augmenter sa production mondiale

d’alpha-alglucosidase, pour enzymo-

thérapie de substitution d’une maladie

rare : la maladie de Pompe. Cette exten-

sion devrait quadrupler sa production

d’enzymes de substitution.

Les nouvelles installations de Geel ont pour objectif de répondre à la demande en alpha-alglucosidase, commercialisée

sous le nom de Lumizyme® aux USA et de Myozyme® en Europe. La production sup-plémentaire sera assurée par 2 bioréacteurs de 4 000 L, s’ajoutant aux 2 unités déjà en service répondant à la demande mondiale le nombre et une autre dont le démarrage devrait être autorisé d’ici fin 2011.

La maladie de Pompe, ou glycogénose de type II (Johannes Pompe, 1932), est une myo-pathie innée (environ 1/40 000 naissances), rare d’origine génétique, dont on distingue deux formes selon l’âge des premiers symp-tômes : forme infantile (avant 1 an), avec hypotonie majeure et cardiopathie sévère, sans traitement, évolution généralement fatale dans la première année de vie ; forme tardive, symptômes débutant chez l’enfant, l’adoles-cent ou l’adulte, avec souvent symptômes pouvant paraître non spécifiques, évoquant d’autres maladies neuromusculaires.

Les symptômes sont principalement une faiblesse des muscles des membres et du tronc et des muscles respiratoires. En l’absence de traitement, l’évolution vers un handicap moteur et/ou respira-toire nécessite le recours à une aide à la marche et/ou à l’assistance respiratoire.

Genzyme a débuté le R & D pour un traitement de la maladie de Pompe il y a 10 ans et y a déjà investi près d’un milliard de dollars. Première myopa-thie d’origine génétique à bénéficier d’un traitement spécifique, en France plus de 100 patients sont traités par Myozyme® et près de 1 500 dans le monde. Myozyme® est une forme recom-binante de l’alpha-alglucosidase acide humaine, obtenue sur culture de cellules ovariennes de hamster chinois (CHO). L’enzyme de substitution compense le déficit enzymatique inné.

Le dosage de l’activité enzymatique de l’alpha-alglucosidase acide (GAA) ou maltase acide permet le diagnostic de certitude de la maladie de Pompe. Les patients ont un défaut inné d’activité enzy-matique partielle ou totale, responsable de la dégradation physiologique du gly-cogène dans les lysosomes. Du fait du déficit en GAA, le glycogène s’accumule puis endommage les myocytes. ■■

J-M. M.

Source : Genzyme (www.genzyme.fr).

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